Roska Botond forradalmi újítása révén a vakok számára lehetőség nyílik arra, hogy újra megtapasztalják a látás csodáját. Az új gyógymód már a küszöbön áll, és ígéretes reményeket táplál a gyógyulásra.

Roska Botond legújabb gyógymódjáról osztotta meg gondolatait a Budapesti Műszaki és Gazdaságtudományi Egyetem Neumann János professzoraként tartott előadásában. Az esemény után az Index munkatársai is lehetőséget kaptak arra, hogy interjút készítsenek vele, így betekintést nyerhettünk innovatív munkásságába.

Pénteken a Műegyetem falai között telt ház előtt lépett fel Roska Botond, a Bázeli Egyetem professzora és a Molekuláris és Klinikai Szemészeti Kutatóközpont (IOB) alapító igazgatója. Roska, aki a Szent István-rend kitüntetettje, számos neves nemzetközi tudományos díj, így a Louis-Jeantet-díj, a Körber-díj és a Wolf-díj birtokosa, előadásában az általa végzett innovatív kutatásokról beszélt. Munkássága forradalmi gyógymódok kifejlesztéséhez vezetett, amelyek képesek helyreállítani a genetikai okok miatt elveszett látást.

Az esemény különleges alkalmat teremtett, hogy a Budapesti Műszaki és Gazdaságtudományi Egyetem (BME) Neumann János Professzori címet adományozzon Roska Botondnak. E név viselése a digitális számítógép elméleti alapjait megteremtő Neumann János matematikus előtt tiszteleg. Az elismerést tavaly Krausz Ferenc, Nobel-díjas kutató, 2023-ban pedig Karikó Katalin vehette át, míg a címet megelőzően a grafén felfedezéséért szintén Nobel-díjjal kitüntetett Sir Konstantin Novoselov is büszkén viselte.

Az előadás címe „A látás helyreállítása” volt, de fontos megemlíteni, hogy a helyreállítási folyamat megkezdése előtt Roska Botond alapkutatásai világossá tették, hogy a szemben található ideghártya, vagyis a retina, nem csupán egy egyszerű érzékelő szerv. Valójában egy rendkívül komplex vizuális számítógép, amelyben a százféle idegsejt 30 különböző komponensre bontja a beérkező képi információt, mielőtt azt az agyba továbbítaná. Az emberi agykéreg által feldolgozott adatok körülbelül felét a vizuális információk teszik ki, ami azt jelzi, hogy az emberi lény alapvetően vizuális természetű.

A svájci intézetben kifejlesztett génterápia során az örökletes retinitis pigmentosát kezelték úgy, hogy algákból származó fényérzékeny molekulát juttattak szaporodásra képtelen adenovírusok segítségével az örökletes betegség által elpusztított fotoreceptor sejtekbe. A fotoreceptorok így korlátozott területen visszakapták a funkciójukat. Arcok látására ez ugyan még nem volt elég, de az eredmény új utat és új korszakot nyitott a területen, ahol a megelőző 25 évben nem született új gyógyító módszer.

Roska professzor, miután fáradhatatlanul válaszolt az előadás után összesereglő minden érdeklődőnek, lapunknak elmondta, hogy az egészséges látás minőségét fizikai korlátok miatt nem lehet ezzel a módszerrel visszaadni. A betegség a sejtek csap és pálcika néven ismert, kicsi és érzékeny fotoreceptorokat teszi működésképtelenné. Génterápiával ugyanakkor a megmaradt sejtek teste tehető fényérzékennyé, amik fizikailag jóval nagyobbak. A méretkülönbség rosszabb képfelbontást eredményez. A helyzet azonban az, hogy az ember számára nem a felbontás a legfontosabb, hanem valami más.

Az emberek az arcfelismerést szeretnék. Mindig figyelembe kell venni, hogy a látás elvesztésének nemcsak praktikus oldala van, hanem az emocionális oldala is. A látás az embereknél a szociális interakció lényege. Amikor ez kiesik, a legtöbb ember arra vágyik, hogy újra lássa a szeretteit

„Emlékszem, mennyire félelmetes volt először nyolcszáz vak ember előtt beszélni” – mondta Roska, aki tudja, hogy az intézetük az egyedüli hely, ahol a látás helyreállításának kutatása zajlik.

Mint mondja: fontos ismerni egy gyógymód keletkezésének folyamatát. Aki ilyen kutatást végez, főleg ha intézetet vezet, nem praktizáló orvos. A kísérleti gyógymódok kipróbálásába a következő lépcsőfokon lehet beszállni: a terápiát a piacig eljuttató kis cégeknél. Ezeket érdemes felkutatni. A fejlesztések és klinikai tesztek százmillió dolláros befektetést igényelnek és környezeti okokból jellemzően fejlett nyugati országokban történnek - mielőtt, ha minden jól alakul, egy nagy gyógyszervállalat felvásárlási célpontjává válnak.

Elengedhetetlen, hogy az emberek tudatában legyenek: van valaki, aki elkötelezetten dolgozik az ő jólétükért. Ugyanakkor ez a folyamat sok tényezőtől, így a szerencsétől és a tehetségtől is függ. Nem létezik olyan, hogy biztosan lesz terápia. Sokkal inkább arról beszélhetünk, hogy van esély arra, hogy egy adott helyzetből terápia alakuljon ki. Az orvostudomány területén ez a megközelítés általánosan érvényes.

A jó hír az, hogy nem szükséges a retina mind a százhét típusú idegsejtjére külön-külön génterápiát és vírusvektort kidolgozni. A retina felső rétege a fényérzékelést végzi, míg az alatta található rétegek a vizuális információk előzetes feldolgozásáért felelnek. Az agy felé vezető részek, mint a látóideg és a ganglionsejtek, szintén fontos szerepet játszanak. Ezekből harmincféle található, azonban négy közülük kiemelkedően jelentős.

Ami ezt a témát illeti, az IOB által kifejlesztett tizenkét különböző terápiás megoldás közül egy különösen ígéretes, amely képes lenne megóvni a ganglionsejteket. Számos örökletes betegség kapcsolódik a ganglionsejtek mitokondriumainak rendellenességeihez, ami komoly egészségügyi kihívásokat jelent. A mitokondriumok rendkívül figyelemre méltó sejtszervek, amelyek valaha önálló baktériumok voltak. Idővel, kölcsönös előnyök mentén, beépültek a sejt struktúrájába, ahol energiát termelnek és különböző feladatokat látnak el. Mivel a mitokondriumok minden egyes emberi sejtben jelen vannak, a működésük zavara nem csupán a látásra van hatással, hanem a szívre és a test más részeire is problémákat okozhat.

Roska Botond és csapata az említett számos alternatív terápiás lehetőség mellett a mitokondriumok utólagos beültetésével igyekszik orvosolni az ilyen típusú betegségeket. Ez egy forradalmi és új megközelítés, amelyről a professzor nem kívánt túl sok részletet megosztani, mivel hivatalos publikációja még várat magára. A budapesti előadása előtt csupán a Harvardon osztotta meg ezt az innovatív módszert a szakmai közönséggel.

A génterápia egy sor nem triviális elemből áll, amire itt nem tértünk ki, egyet kivéve: az előadás elején kiderült, hogy az úttörő kísérletben azért volt szerencsés, hogy algából származó fényérzékeny anyagot ültettek be, mert az emberi immunrendszer hajlamos agresszíven reagálni a bakteriális eredetű anyagokra.

A Google AlphaFold mesterséges intelligenciájának felfedezéseire vonatkozóan a professzor kifejtette, hogy ezek az innovatív, esetleg szintetikus anyagok mára széles körben elterjedtek. Valójában ők is alkalmazzák ezeket a szintetikus fehérjéket, hogy a gyógyító mitokondriumokat hatékonyan juttassák el a sejtekbe.